16,5 miljoen euro: biotech start-up Lysogène zoekt behandeling voor Sanfilippo A

LOGO-LysogeneLysogène is een Franse biotech start-up die zich richt op neurodegeneratieve ziekten bij kinderen. Bij een eerste investeringsronde haalde men 16,5 miljoen euro binnen. De intracerebrale gentherapie die Lysogène ontwikkelt is bestemd voor de behandeling van het syndroom van Sanfilippo A. Sanfilippo A is een zeldzame ziekte (1 op 100.000 kinderen) waarbij een enzymstoornis neurologische degeneratie veroorzaakt en de levensverwachting van het kind beperkt tot het 20ste levensjaar.

Aan de basis van deze bijzondere biotech startup ligt de strijd van Karen Aiach, een succesvolle consultant bij Arthur Andersen, die geconfonteerd wordt met een dochtertje dat lijdt aan Sanfilippo A. Ze reist de wereld rond op zoek naar een behandeling, zonder die te vinden. Door haar onderzoek en de gesprekken met vooraanstaande artsen komt ze wel een veelbelovende technologie op het spoor en besluit de zaak zelf op te pakken. Ze richt Lysogène op in 2009. Vijf jaar later heeft ze drie investeerders van formaat gevonden: Sofinnova Partners, het agentschap Bpifrance en Novo Seeds.

Lysogène start in 2015 de clinische tests voor Sanfilippo A en verwacht in 2018 tot de Europese en Amerikaanse geneesmiddelenmarkt te worden toegelaten. Een tweede product voor een neurodegeneratieve aandoening is in ontwikkeling.

Bron: Lysogène s’attaque aux maladies infantiles neurodégéneratives, Les Echos 21 mei 2014